Anvisa decide limitar preço do remédio mais caro do mundo: de R$ 12 milhões para R$ 2,9 milhões

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) decidiu limitar o preço máximo cobrado na comercialização do remédio que é considerado o mais caro do mundo. O Zolgensma é indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) e costumava custa R$ 12 milhões no Brasil. Com a determinação,o valor máximo a ser cobrado passa a ser de R$ R$ 2.878.906,14.

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Em nota à CRESCER, a fabricante Novartis diz que está ciente da decisão, porém afirma: "já solicitamos a reconsideração da sua decisão para, por meio dos canais adequados, iniciarmos novas discussões sobre Zolgensma". A empresa diz ainda que o medicamento não será comercializado no país "até finalização do processo referente à definição do preço."

"Compreendemos a decisão inicial da CMED [Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos], mas entendemos que o valor do Zolgensma, uma terapia de uso único, verdadeiramente inovadora, modifica a história natural da AME, uma doença crônica permanente. Como acontece com qualquer inovação pioneira e inédita no mercado, a introdução da terapia gênica de dose única requer uma nova visão de como definimos o valor dos tratamentos e de como nosso sistema de saúde gerencia o diagnóstico, o tratamento, os cuidados e custos associados para pacientes com doenças raras. Em nossas novas discussões com a CMED, esperamos chegar a um preço que reflita o valor transformador do Zolgensma para que possamos levar este tratamento de ponta para os pacientes", complementa a empresa.

Também foi limitado o preço cobrado pelo Luxturna, usado em pacientes com perda de visão decorrente de distrofia hereditária da retina. Nos Estados Unidos, o medicamento é vendido a US$ 850 mil dólares (o equivalente a mais de R$ 4 milhões na cotação atual). Agora, o valor máximo a ser cobrado no Brasil passa a ser de R$ 1.930.768,81. Os limites foram aprovados durante uma reunião extraordinária ocorrida em 4 de dezembro.

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O QUE É A AME?

A atrofia muscular espinhal é uma doença rara degenerativa, que ocorre quando a criança não recebe nenhum gene SMN1, nem do pai, nem da mãe. Segundo Adriana  Banzato, neuropediatra do Hospital Pequeno Príncipe (PR), esse gene é responsável pela produção da proteína SNN, que dá força para os neurônios motores. As pessoas deveriam possuir duas cópias do gene SMN1 e duas cópias do gene SMN2, mas, caso o indivíduo tenha uma cópia do SMN1, isso já é suficiente para produzir a proteína.

Quando a criança não tem nenhuma cópia do SMN1, ela não produz a proteína SNN e seus neurônios motores vão morrendo com o tempo, então, ela vai perdendo os movimentos dos membros inferiores e, em um quadro mais avançado, pode evoluir para uma tetraplegia.

O primeiro sinal a que os pais precisam estar alertas é o atraso no desenvolvimento, como demora para levantar o pescoço e se sentar, dificuldade para agachar e fraqueza muscular. Com o tempo, as crianças também podem ter dificuldades para movimentar a musculatura respiratória e precisar do suporte de respiradores.